Генная Терапия Возвращает Слух Глухим Мышам

Известно семьдесят генов, мутации которых вызывают глухоту.

Ученые из Бостонская детская больница сосредоточился на работе с одним из них: TMC1. Этот ген отвечает за четыре-восемь процентов случаев глухоты.

Он отвечает за белок, который преобразует звук в электрические сигналы, которые отправляются в мозг.

Введение гена вернуло слух мышам.



Генная терапия возвращает слух глухим мышам

Чувствующие пучки волос в форме перевернутой буквы V в ухе.

Каждый пучок содержит от 50 до 100 микроворсинок с белками ТМС.

Генная терапия восстанавливает слух путем добавления активных белков.

Ученые удалили ген TMC1 у одной группы мышей.

Вторая группа имела мутировавший ген.

Исследователи использовали аденоассоциированный вирус 1 (AAV1) для транспортировки гена и активатора — генетической последовательности, активирующей ген в волосковых клетках.

Волосковые клетки являются рецепторами слуховой и вестибулярной системы у всех позвоночных.

В результате мыши снова начали слышать.

Мыши без гена TMC1 (с рецессивной формой глухоты) снова начали реагировать на звук.

Волосковые клетки начали генерировать электрические сигналы, а слуховая часть ствола мозга мышей стала активной.

Мыши из второй группы (с мутацией – доминантной формой глухоты) также восстановили слух.

Исследователи надеются начать тестирование на добровольцах в ближайшие 5–10 лет. Перед этим им необходимо выяснить, имеет ли терапия долгосрочный эффект.

Генная терапия возвращает слух глухим мышам

Сенсорные волосковые клетки в ухе мыши после генной терапии.

НаукаDaily В апреле 2015 года японские ученые из Университета Джунтендо восстановили слух мыши с врожденной глухотой с помощью гена Gjb2. Мутировавший ген стал причиной рождения потомства с врожденной глухотой.

Ученые манипулировали одним ухом грызуна, и оно начал слышать громкость звука 70 децибел.

Второе ухо осталось глухим.

В Японии около 30 тысяч человек страдают врожденной глухотой из-за мутации этого гена.

В октябре 2014 года ученые из Мичиганского университета использовал условную рекомбинацию генов заставить организм глухой мыши вырабатывать белок NT3. Через две недели слух у мышей частично восстановился.

Теги: #Популярная наука #Биотехнология #гены #мыши #генетика #генная инженерия #грызуны #глухота

Вместе с данным постом часто просматривают: