Вскоре после шестимесячного дня рождения ее ребенка худшие опасения Ванды Гугис подтвердились.
Врач сказал ей, что ее дочь Хуанита унаследовала то же, что и некоторые другие члены ее семьи – серповидноклеточную анемию.
Вместо обычных криков о еде или внимании Хуанита кричит от боли.
Младенец сталкивается с повторяющимися эпизодами мучительной боли, охватывающей каждый сустав и орган тела.
Хуже всего то, что матери приходится стоять в стороне и смотреть, как проходит через это ее ребенок, не имея при этом никакого лечения.
Лекарства от серповидноклеточной анемии, которые назначают взрослым, имеют настолько ужасные побочные эффекты, что врачи не хотят лечить ими детей.
Таким образом, будущее этого ребенка включает повторяющиеся болевые приступы, задержку роста, частые инфекции и множество пропущенных школьных дней.
Серповидная клетка влияет на структуру гемоглобина в эритроцитах, образуя серповидную или серповидную форму, которая с трудом проходит через мелкие кровеносные сосуды.
Заболевание встречается примерно у одного из каждых 500 новорожденных афроамериканцев.
В настоящее время не существует полностью безопасного и эффективного лечения от 80 000 до 100 000 афроамериканцев с серповидно-клеточной анемией.
Однако одно многообещающее лечение уже не за горами.
Молодой ученый из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, доктор Ютака Ниихара, обнаружил, что, поместив аномальные серповидные эритроциты в культуральную чашку с аминокислотой глутамин (безвредное вещество, которое находится в организме и обычно содержится в пище), серповидные клетки открываются.
вверх и принять нормальную шарообразную форму.
Ниихара давал это вещество нескольким пациентам, у которых случался хотя бы один болезненный кризис в месяц.
Результаты были ошеломляющими.
Количество обращений в отделение неотложной помощи значительно сократилось, а количество рецептов обезболивающих также резко сократилось.
Пациенты также заметили улучшение уровня своей активности.
Это потенциально безопасное и эффективное лечение, которое можно назначать младенцам, детям и взрослым, в настоящее время проходит испытания, которые поддерживаются и финансируются Национальными институтами здравоохранения и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами.
Целью является одобрение препарата FDA. Для исследования набирают людей с серповидноклеточной анемией; чем скорее завершатся испытания, тем скорее это лечение станет доступным для всех жителей страны, у которых есть это заболевание.
Серповидно-клеточная анемия, генетическое заболевание крови, от которого страдают миллионы людей во всем мире, уже давно является источником страданий и ограниченными возможностями лечения. Тем не менее, новая терапия, которая в настоящее время изучается, обещает оказать помощь тем, кто страдает от этого изнурительного состояния. Доктор Ютака Ниихара, молодой ученый из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, обнаружил потенциальный прорыв, который может произвести революцию в лечении серповидноклеточной анемии.
История Ванды Гугис и ее дочери Хуаниты является ярким примером проблем, с которыми сталкиваются люди, живущие с серповидноклеточной анемией. С раннего возраста Хуанита испытывала мучительную боль в суставах и органах, частый симптом болезни. Из-за этого Ванда почувствовала себя беспомощной, поскольку доступные лекарства от серповидно-клеточной анемии часто имеют серьезные побочные эффекты, что делает их непригодными для таких детей, как Хуанита.
Серповидноклеточная анемия характеризуется искажением структуры гемоглобина — молекулы, ответственной за перенос кислорода в эритроцитах. Аномальный гемоглобин имеет серповидную или серповидную форму, что затрудняет перемещение клеток по мелким кровеносным сосудам. Это заболевание в первую очередь поражает лиц афроамериканского происхождения, причем примерно у одного из каждых 500 новорожденных в этой популяции возникает серповидноклеточная анемия.
В настоящее время не существует полностью безопасного и эффективного лечения тысяч афроамериканцев, живущих с этим заболеванием. Однако исследования доктора Ниихара открыли многообещающие возможности для потенциального терапевтического вмешательства. Его революционное открытие заключалось в помещении серповидных эритроцитов в культуральную чашку с глютамином, аминокислотой, обычно встречающейся в пище и встречающейся в организме естественным путем. Результаты были ошеломляющими: серповидные клетки вернулись к своей нормальной сферической форме.
Воодушевленный этими первоначальными результатами, доктор Ниихара назначил глютамин небольшой группе пациентов, испытывающих частые болевые приступы. Результаты были замечательными. Количество посещений отделений неотложной помощи значительно сократилось, а также заметно снизилась потребность в обезболивающих препаратах. Пациенты также сообщили об улучшении общего уровня активности, что дает надежду на лучшее качество жизни.
Признавая важность этих результатов, Национальные институты здравоохранения (NIH) и Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) предоставили поддержку и финансирование для дальнейших исследований. В настоящее время терапия проходит строгие клинические испытания, конечной целью которых является получение одобрения FDA. Целью этих испытаний является сбор дополнительных данных о безопасности и эффективности терапии, гарантируя, что она будет доступна всем людям, страдающим серповидноклеточной анемией, независимо от возраста.
Текущие клинические испытания требуют участия людей с серповидно-клеточной анемией, поскольку их участие имеет решающее значение для ускорения процесса исследования. Чем скорее эти испытания будут завершены, тем скорее это новаторское лечение станет доступным для всех в стране, кто страдает от этого изнурительного заболевания.
Потенциальное воздействие этой новой терапии невозможно переоценить. В случае одобрения он станет более безопасной и эффективной альтернативой лечению серповидноклеточной анемии, дав надежду и облегчение бесчисленному количеству людей и их семей. Помимо физических преимуществ, это облегчит эмоциональное бремя, которое несут такие родители, как Ванда Гугис, которым приходится наблюдать, как их дети терпят неослабевающую боль, не имея адекватных вариантов лечения.
По мере продвижения исследований новой терапии медицинское сообщество с нетерпением ожидает дальнейших результатов. Сотрудничество преданных своему делу ученых, таких как доктор Ниихара, медицинских учреждений и государственных учреждений демонстрирует коллективную приверженность улучшению жизни людей, страдающих серповидноклеточной анемией. При постоянной поддержке и участии это инновационное лечение вскоре может стать реальностью, открыв новую эру надежды и исцеления для людей, живущих с серповидноклеточной анемией.
-
Антитела К Актину Уже Доступны В Imgenex
19 Oct, 24 -
Болезнь Гоше: Узнать Правд?
19 Oct, 24 -
Почему Глубокое Дыхание Важно Для На?
19 Oct, 24 -
Это Материнская Любовь, Лекарство
19 Oct, 24 -
Грибок Ногтей На Нога?
19 Oct, 24 -
Ваши Отношения Делают Вас Толстым
19 Oct, 24