Книга "Retinal Dystrophy": Автор: Gerry Chader представляет информацию о причинах возникновения неизлечимой слепоты в западном мире. За последнее десятилетие наши познания в этиологии ретинопатий значительно улучшились и было определено несколько ключевых генов. В дополнение к более глубокому пониманию процессов болезни, эти знания стимулируют новые подходы к терапевтическим стратегиям, связанным с генной терапией, факторами роста и пересадкой клеток сетчатки. Генетические исследования молекул предоставили детальную информацию об этиопатогенезе ретинопатии. Важным доказательством принципа эффективности генной терапии для лечения этих состояний стала демонстрация на мыши rds с введением функциональной копии гена периферина в субретинально. Разрабатываются новые подходы на основе манипулирования биохимическими путями, которые ранее считались неважными для этих заболеваний. Например, возобновление интереса к патогенезу ретинопатия привело к успешному применению высокодозного лечения витамином А при фундусной дистрофии Сорби.
Эта важная новая книга охватывает все аспекты ретинопаутии от молекулярной биологии развития нарушений до возможных терапевтических подходов, с особым акцентом на генную терапию. Конкретные главы посвящены молекулярной генетике генных терапий, клиническим генетическим исследованиям, молекулярно-клеточным механизмам развития заболеваний, функциональной геномике глазных заболеваний, экспериментальным моделям ретинопатии на животных, а также исследованиям по генным терапевтическим подходам к коррекции расстройств. В этом сборнике представлены работы многих ведущих ученых по всему миру, что делает его важным достижением в этой быстро развивающейся области.
В книге представлены все аспекты ретинопатий от молекулярной и динамической биологии указанных патологий, до возможных терапевтических подходов, с особым акцентом на генную терапию. Некоторые главы посвящены молекулярной генетике генной терапии, клиническим генетическим исследованием, молекулярным и клеточным деталями развития заболеваний, функциональной геномике ретинопаталогий, животноым моделям ретинопатогий и, в конце концов, исследованиям генных терапевтических методов исправления опоросов.
Электронная Книга «Retinal Dystrophies» написана автором Gerry Chader в году.
Минимальный возраст читателя: 0
Язык: Английский
ISBN: 9780470092637
Описание книги от Gerry Chader
Retinal dystrophies are the major causes of incurable blindness in the Western world. Our insight into their aetiology has improved remarkably over the past decade and a number of key genes have been identified. Together with a more detailed understanding of disease processes, this knowledge is stimulating new approaches to therapeutic strategies involving gene therapy, growth factors and retinal cell transplantation. Molecular genetic studies have provided detailed information on the pathogenesis of retinal dystrophies. An important proof of principle that gene therapy holds great promise for the treatment of these conditions was demonstrated in the rds mouse: introduction of a functional copy of the peripherin gene subretinally resulted in complete rescue of rod outer segment structure. Novel approaches are being developed based on the manipulation of biochemical pathways that previously were not considered relevant to these diseases. For example, renewed interest in retinal dystrophy pathogenesis led to the successful use of high dose vitamin A treatment in Sorsby fundus dystrophy. This important new book covers all aspects of retinal dystrophies from the molecular and developmental biology of these disorders to possible therapeutic approaches, with special reference to gene therapy. Specific chapters deal with the molecular genetics of gene therapies, clinical genetic studies, molecular and cellular mechanisms of the development of the disease, functional genomics of retinal diseases, animal models of retinal dystrophies, and finally with studies on gene therapeutic approaches to correcting the disorder. With contributions by many of the leading researchers worldwide, this book is likely to be an important milestone in this rapidly developing field.
