Биотехнологический стартап Editas Medicine предупредил, что планирует начать тестирование инновационной технологии генетической модификации человека в 2017 году.
Это чрезвычайно полезная технология, которая позволит излечить людей от некоторых врожденных заболеваний.
Выступая на конференции EmTech в Кембридже, исполнительный директор компании Кэтрин Босли сказал что в 2017 году должны начаться клинические испытания технологии под названием CRISPR для лечения редкого неизлечимого заболевания - Врожденная слепота Лебера .
Это будет первый раз, когда CRISPR будет использован на людях.
Потом начнут лечить и другие врожденные заболевания.
Техника редактирования генов с использованием КРИСПР (Кластеризованные регулярные короткие палиндромные повторы; палиндромные повторы, регулярно расположенные в группах) был изобретен три года назад. Но он настолько дешев, точен и прост в использовании, что открывает стартапам огромные возможности для экспериментов с генной инженерией.
CRISPR уже был протестирован на генетическую модификацию обезьян, и теперь идет обсуждение о правовом регулировании использования генной инженерии у человека.
Пока что мнение политиков западных стран склоняется к тому, что использование технологий может быть разрешено законом только в медицинских целях для лечения врожденных заболеваний.
Общественное мнение разделилось.
На диаграмме представлены результаты опроса американцев на тему генетической модификации детей.
Так или иначе, главное, чтобы технология была разработана и опробована, и тогда в мире обязательно появятся страны с более либеральным законодательством.
На самом деле подобные законодательные ограничения не имеют особого смысла, поскольку из «оффшорных» стран технология рано или поздно все равно распространится на остальной мир, а общественное мнение может кардинально измениться в течение нескольких десятилетий, после чего поменяются и законодатели.
их умы и принимать законы в соответствии с запросами людей.
Это видно хотя бы по отношению американского общества к легализации марихуаны, против которой раньше выступало абсолютное большинство, а теперь, наоборот, большинство поддерживает эту практику.
Editas Medicine — один из нескольких стартапов, в том числе Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics, которые планируют модифицировать ДНК человека в медицинских целях, то есть исправлять генетические нарушения у детей и взрослых.
CRISPR позволяет «ремонтировать» поврежденные гены, поэтому подходит для лечения нескольких тысяч врожденных заболеваний, многие из которых считаются неизлечимыми, например, болезни Хантингтона и муковисцидоза (муковисцидоза).
Врожденная слепота Лебера встречается только у двух-трех из 100 000 новорожденных.
«Цель, которую они выбрали [для эксперимента], фантастическая; у него есть все необходимые характеристики для простой коррекции», — говорит Джин Беннет, директор по передовой терапии сетчатки и глаз в Медицинской школе Пенсильванского университета.
Он объяснил, что младенцы с врожденной слепотой Лебера видят только крупные яркие предметы, а с возрастом эта способность может исчезнуть.
Теоретически CRISPR должен легко исправить этот генетический недостаток.
Врачи знают конкретный ген, который необходимо исправить, и глазное яблоко легко доступно для необходимой операции.
Сама операция заключается во введении в сетчатку глаза смеси модифицированных вирусов, которые запрограммированы на выполнение инструкций по производству компонентов CRISPR, включая специальный белок, способный вырезать поврежденный ген в его точном месте.
Эксперты говорят, что лечение требует удаления около 1000 нуклеотидов из гена CEP290 в фоторецепторах сетчатки.
Лабораторные тесты показывают, что после удаления ген должен возобновить нормальную функцию.
В ходе клинических испытаний генные инженеры проверят, насколько эффективна генная терапия и какие побочные эффекты появятся при вмешательстве в ДНК человека.
Перед тестированием на людях также будет проведен ряд лабораторных исследований, в том числе на животных.
Теоретически CRISPR можно использовать для редактирования генов в любой части тела, но на практике восстановление ДНК во многих типах клеток, например, в клетках головного мозга, весьма проблематично, поэтому возможности генной инженерии поначалу будут несколько ограничены.
.
Однако CRISPR способен выполнять задачи, которые не под силу стандартным методам генной инженерии.
Они предполагают доставку готовых здоровых генов внутри организма вирусов в орган.
Тот же ген CEP290 слишком велик, чтобы его можно было поместить внутрь вируса, поэтому редактирование цепочки нуклеотидов непосредственно в клетках человеческого организма — единственный путь.
В опросе могут участвовать только зарегистрированные пользователи.
Войти , Пожалуйста.
Хотели бы вы исправить свою ДНК? 40,29% Да, радикально 274 54,12% Немного, небольшие улучшения 368 5,59% Абсолютно нет 38 Проголосовали 680 пользователей.
91 пользователь воздержался.
В опросе могут участвовать только зарегистрированные пользователи.
Войти , Пожалуйста.
Хотели бы вы исправить ДНК некоторых людей вокруг вас? 59,49% Да, радикально 376 26,11% Немного, небольшие улучшения 165 14,4% Абсолютно нет Проголосовало 91 632 пользователя.
107 пользователей воздержались.
Теги: #здоровье #Будущее уже здесь #Биотехнология #ДНК #CRISPR #генная инженерия #геном #слепота #редактирование генов #евгеника #врожденные заболевания #биотехнологии #Editas Medicine #Intellia Therapeutics #CRISPR Therapeutics #CEP290
-
Презентация Новинок Lenovo В Берлине
19 Oct, 24 -
Googleapis.com Взломали?
19 Oct, 24 -
Эволюция Логотипа
19 Oct, 24 -
Полный Список Видеосервисов В Интернете
19 Oct, 24
